Лечение Альцгеймера при синдроме Дауна: результаты четырехнедельного исследования scyllo-inositol, также известного как ELND005. Опубликованы в Journal of Alzheimer’s Disease.
«Члены сообщества синдрома Дауна продемонстрировали громко и ясно, что хотят участвовать в клинических испытаниях. Они дают надежду на лечение болезни Альцгеймера», – говорит Брайан Скотко, MD, MPP, содиректор программы, главный исследователь.
Наиболее распространенная форма умственной инвалидности, синдром Дауна вызвана дополнительной копией хромосомы 21. Люди с синдромом Дауна проявляют разную степень умственной неполноценности. Значительно увеличивают риск развития слабоумия Альцгеймера по мере старения.
Считается, что избыточная активность генов на хромосоме 21, включая ген белка предшественника амилоида, источник амилоидных бляшек, найденных в мозге людей с болезнью Альцгеймера. Играет роль в познавательных проблемах людей с трисомией 21.
Другой ген хромосомы 21, способствует метаболизму мио-инозита. Сигнальная молекула усиливается в мозге детей и взрослых с синдромом Дауна на уровнях, которые коррелируют с выраженностью симптомов.
Считается, что пожизненное воздействие повышенного уровня амилоида и мио-инозита способствует дисфункции мозга и когнитивной инвалидности. Сцилло-инозитол может иметь потенциал для улучшения познания у пациентов. Как путем уменьшения уровней амилоида, так и для регулирования мио-инозитол-зависимой передачи сигналов головного мозга.
Результаты
В клиническом испытании было зарегистрировано 23 взрослых с синдромом Дауна возраста 18 – 45 лет. Пациенты были рандомизированы для получения одной из двух доз сценило-инозитола – 250 мг ежедневно. Либо два раза в день – или плацебо. Все, кроме одного участника, завершили четырехнедельную терапию без существенных отклонений от протокола.
Не было никаких серьезных побочных эффектов, изменений в жизненно важных показателях, лабораторных тестах или других физических результатах. Лечение не вызывало явных когнитивных или поведенческих изменений. Продолжительность исследования была слишком коротка, чтобы зафиксировать такие эффекты.
«Сцилло-инозитол широко тестировался на типичной популяции болезни Альцгеймера. Но это исследование рассматривалось именно у людей с синдромом Дауна, у которых повышенный риск развития болезни», – говорит Майкл Рафий, доктор медицины, клинический директор Института болезни Альцгеймера Терапевтического исследовательского института при Университете Южной Калифорнии, доцент кафедры неврологии Калифорнийского университета в Сан-Диего, автор исследования.
«Результаты этого исследования обнадеживают, дальнейшее изучение этого препарата при синдроме Дауна обязательно следует учитывать».
Источник: по материалам Массачусетской больницы общего профиля.
